Una nueva opción terapéutica para Sanfilippo tipo A
FAYUVI: primera terapia génica aprobada por la FDA para MPS IIIA
El 17 de septiembre de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó FAYUVI (rebisufligene etisparvovec-hopf) para el tratamiento de las manifestaciones neurológicas de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA), también conocida como síndrome de Sanfilippo tipo A, en pacientes pediátricos con desarrollo neurológico preservado.
La aprobación de esta nueva terapia en otros países depende de la evaluación de sus respectivas autoridades sanitarias.
El diagnóstico temprano permite identificar la enfermedad y evaluar oportunamente las opciones de tratamiento.
